Pasteurdon 2022 : corriger certaines surdités par la thérapie génique

La 16e édition du Pasteurdon, opération d’appel à dons de l’Institut Pasteur, aura lieu du 5 au 9 octobre 2022. Un événement devenu incontournable, invite le public à se mobiliser au mois d'octobre pour soutenir les équipes de recherche. Cet appel à la générosité des Français est indispensable pour financer de nombreux projets de recherche. C'est aussi une occasion de faire découvrir au grand public l’étendue des recherches menées à l’Institut Pasteur et les différents champs couverts : corriger certaines surdités par la thérapie génique.





« J’ai rencontré le Professeur Christine Petit, directrice de l’unité mixte de recherche Génétique et physiologie de l’audition de l’Institut Pasteur lors d’un colloque scientifique aux Etats-Unis. En échangeant ensemble, nous nous sommes tous les deux rendu compte que la complémentarité de nos expertises pouvait ouvrir des nouvelles pistes de recherche » indique le professeur Saaid Safieddine , pionnier de la thérapie génique pour traiter certaines surdités -arrivé il y a plus de 25 ans à l’Institut Pasteur.
 
Et de poursuivre : « depuis lors, nous n’avons cessé de collaborer d’abord au sein de son unité de recherche à l’Institut Pasteur puis au sein de l’Institut de l’Audition qu’elle a fondé en 2019 ».
 
L’Institut de l’Audition, centre de l’Institut Pasteur, rassemble équipes de recherche, médecins ORL et audiologistes, pour nouer des collaborations en continu autour de projets ambitieux.
 
Cet institut fait émerger de nouveaux axes de recherche pour répondre aux besoins des personnes sourdes ou malentendantes. Cette structure dote la France d’un institut de pointe comme la plupart des pays européens ayant déjà un institut de l’oreille ou de l’audition.
 
Très concrètement, ce brassage des connaissances scientifiques et techniques éprouvées en chirurgie, en génétique ou encore en virologie permet à l’Institut de l’Audition de mener une recherche transversale d’excellence et de développer des approches translationnelles au bénéfice de l’audition.
 
Un des objectifs de son équipe Technologies et thérapie génique pour la surdité au sein de l’Institut de l’Audition est de développer des thérapies géniques efficaces pour les surdités fonctionnelles (3 à 10% des malentendants dans le monde) en remplaçant la fonctionnalité manquante.
 
Depuis plus de dix ans, la chirurgie de l’oreille interne et le remplacement de gène ont évolué et se sont révélés efficaces. Plusieurs projets sont en développement. Le plus avancé est aujourd’hui développé par un industriel, et un essai clinique devrait débuter fin 2023.
 
« Certaines surdités peuvent toucher la structure même de l’oreille, impliquant un défaut d’équilibre, comme c’est le cas pour le syndrome d’Usher. Or, ce souci d’équilibre est majeur car il entraîne des chutes, des accidents. Nous travaillons sur une thérapie génique qui permettrait à ces patients de recouvrer partiellement l’audition mais aussi l’équilibre.
 
Rappelons que la thérapie génique consiste en la correction ou le remplacement d’un gène défectueux. La précision d’une telle thérapie est essentielle, car elle doit être administrée une seule fois pour cibler des milliers de cellules dans un tissu ou un organe, et au sein de ces cellules un gène parmi les 30.000 gènes qui composent le génome humain.
 
« En 2017, nous avons réussi à corriger ces défauts dans un modèle murin et cela a conforté notre souhait de transposer cet essai chez l’humain. Nous cherchons actuellement à optimiser le vecteur thérapeutique pour cibler plus efficacement les cellules cibles » conclut le chercheur.

​La surdité, trouble sensoriel le plus fréquent

La surdité se caractérise par une perte totale ou partielle de la faculté auditive. Si près d’un millier de nouveau nés sont affectés de surdité chaque année en France, le nombre de cas ne cesse de progresser avec l’âge : 6% des 15–24 ans, 9% des 25–34 ans, 18% des 35–44 ans et plus de 65% des plus de 65 ans (chiffres OMS). A l’horizon de l’année 2050, une personne sur 10 souffrira de déficience auditive incapacitante.
 
La surdité, quelle que soit sa sévérité, prive les malentendants de l’interaction sociale que sous-tend
la perception de la parole, et engendre parfois une souffrance liée à l’isolement.
 
Les avancées dans la compréhension des mécanismes et des facteurs génétiques responsables des troubles auditifs ont ouvert la voie à une meilleure prise en charge des patients atteints de troubles auditifs, grâce notamment à des diagnostics moléculaires ciblés et des traitements mieux adaptés.
 
A présent, la thérapie génique dessine de nouveaux espoirs pour restituer complètement l’audition

Le Pasteurdon est à la fois une opération de collecte de dons et une occasion de partager les avancées scientifiques et médicales de l’année écoulée.
 
Cette recherche est réalisée par 143 entités de recherche qui rassemblent des chercheurs, ingénieurs, techniciens et administratifs de 77 nationalités.
 
Ces fonds, indispensables au fonctionnement de l’Institut, permettent d’apporter les ressources nécessaires à toutes ces équipes pour conduire leurs travaux et développer les technologies de pointe dans différents domaines prioritaires : maladies infectieuses émergentes ; maladie de la connectivité cérébrale et neurodégénératives ; résistance aux agents antimicrobiens, cancers, vaccinologie ou encore, intelligence artificielle.
 
Ces différentes thématiques sont explorées en parallèle pour répondre aux besoins de santé publique en France et dans le monde, et s’inscrivent dans le plan stratégique 2019-2023 de l’Institut Pasteur.

Article publié le 03/10/2022 à 01:00 | Lu 1170 fois