Les traitements ciblés sont des médicaments bloquant la croissance et/ou la dissémination tumorale.
 
Ils agissent sur des altérations moléculaires impliquées dans la croissance tumorale par interférence avec la croissance cellulaire, la mort cellulaire programmée, le développement vasculaire, ou la stimulation de l’immunité anticancéreuse.
 
Ces agents thérapeutiques peuvent être utilisés seuls ou en association avec des agents cytotoxiques (radiothérapie, chimiothérapie). Plus récemment, quelques agents ciblés ont été couplés à des molécules cytotoxiques pour amplifier l’effet anti-tumoral de ces dernières et diminuer leur toxicité systémique.
 
La multiplicité des altérations moléculaires des cancers, ainsi que leur instabilité potentielle au cours de l’évolution tumorale constitue un des défis du développement de ces traitements. Ce développement passe donc par l’identification des anomalies les plus fréquentes, les plus pertinentes et les plus stables au cours de l’évolution des différents cancers.
 
La compréhension des mécanismes de résistance à ces agents constitue aussi un enjeu majeur. Ce décryptage des cancers, facilité par les outils technologiques actuels doit être renforcé et optimisé, en lien avec l’imagerie. La multiplicité des altérations moléculaires des cancers conduit aussi à développer des combinaisons d’agents ciblés, nécessitant de maitriser les interactions potentielles, les éventuelles conséquences délétères et les coûts élevés.
 
Il importe donc de renforcer la recherche translationnelle, c'est-à-dire entre les laboratoires et le malade, afin de relever les défis posés par ces nouvelles thérapeutiques.