Parkinson : ce traitement révolutionnaire approuvé au Japon pourrait changer la vie de plus de 270 000 malades en France

Le 6 mars 2026, le ministère japonais de la Santé a accordé à la société pharmaceutique Sumitomo Pharma une autorisation conditionnelle de fabrication et de commercialisation pour son traitement Amchepry. Il s'agit de la toute première approbation au monde d'un médicament issu de cellules souches pluripotentes induites, appelées « cellules iPS » (des cellules adultes reprogrammées en laboratoire pour retrouver leur capacité à se transformer en n'importe quel type de tissu).

Concrètement, le traitement consiste à greffer dans le cerveau du patient des précurseurs de neurones dopaminergiques — c'est-à-dire les cellules qui produisent la dopamine, le messager chimique dont la disparition progressive provoque les symptômes moteurs de la maladie de Parkinson : tremblements, raideurs, lenteur des mouvements.

L'approbation est dite « conditionnelle et limitée dans le temps ». Le laboratoire dispose de sept ans pour mener des études complémentaires et démontrer pleinement l'efficacité du traitement. Si les preuves manquent au terme de cette période, l'autorisation sera retirée. Le traitement pourrait être accessible aux patients japonais dès l'été 2026.

L'essai clinique qui a conduit à cette approbation a été mené par l'équipe du neurochirurgien Jun Takahashi, directeur du Centre de recherche sur les cellules iPS (CiRA) de l'université de Kyoto, en collaboration avec l'hôpital universitaire de Kyoto.

Sept patients atteints de la maladie de Parkinson, âgés de 50 à 69 ans, ont participé à l'essai. Chacun a reçu entre 5 et 10 millions de cellules implantées des deux côtés du cerveau, dans une zone appelée le putamen, qui joue un rôle central dans le contrôle des mouvements.

Les cellules iPS provenaient de donneurs sains. Elles ont été reprogrammées puis transformées en précurseurs de neurones producteurs de dopamine avant d'être greffées.

Les résultats, publiés dans la revue Nature en avril 2025, ont montré que le traitement était bien toléré : aucun effet indésirable grave n'a été attribué aux cellules transplantées. Sur le plan moteur, plus de la moitié des patients ont présenté une amélioration de leurs symptômes au cours des deux années de suivi.

Il est important de préciser que cet essai portait sur un très petit nombre de patients. Ses résultats sont considérés comme encourageants par la communauté scientifique, mais ils devront être confirmés par des études plus larges.

Pour comprendre pourquoi cette approbation est qualifiée d'historique, il faut remonter à 2006. Cette année-là, le chercheur japonais Shinya Yamanaka et son collègue Kazutoshi Takahashi, à l'université de Kyoto, publient une découverte qui va bouleverser la biologie : ils parviennent à prendre des cellules adultes ordinaires — une cellule de peau, par exemple — et à les « reprogrammer » pour qu'elles retrouvent leur capacité à se transformer en n'importe quel type de cellule. Neurone, cellule cardiaque, cellule de rétine : tout redevient possible.

Ces cellules, baptisées « cellules souches pluripotentes induites » (iPS), ouvrent un champ immense à la médecine régénérative. En 2012, Yamanaka reçoit le prix Nobel de médecine pour cette découverte.

Vingt ans après la première publication, l'approbation d'Amchepry représente le premier passage concret du laboratoire au lit du patient pour cette technologie. « Je suis très heureux de voir ce premier grand pas vers une mise en œuvre dans la société, vingt ans après l'annonce », a déclaré Shinya Yamanaka, directeur émérite du CiRA.

La maladie de Parkinson est la deuxième maladie neurodégénérative la plus fréquente après Alzheimer. En France, elle touche 270 000 personnes, avec environ 27 000 nouveaux cas diagnostiqués chaque année, selon les données de France Parkinson.

La maladie est 1,5 fois plus fréquente chez les hommes que chez les femmes, et sa prévalence augmente fortement avec l'âge : elle concerne environ 1 % de la population au-delà de 65 ans. Le pic de fréquence se situe entre 85 et 89 ans.

Les chiffres ont explosé ces dernières décennies. Entre 1990 et 2021, le nombre de personnes touchées dans le monde est passé de 3,15 à 11,8 millions, soit une hausse de 274 %. En France, le nombre de malades a été multiplié par 3,5 en trente ans : environ 150 000 au début des années 2010, 270 000 aujourd'hui. Selon les projections de France Parkinson, ce chiffre pourrait tripler d'ici 2050, en raison du vieillissement de la population et de l'exposition aux pesticides.

Pour les malades, les traitements actuels — essentiellement la lévodopa et ses dérivés — soulagent les symptômes mais ne freinent pas la progression de la maladie. C'est précisément ce que la thérapie cellulaire pourrait changer : non pas masquer les symptômes, mais tenter de restaurer les neurones qui disparaissent.

C'est la question que se posent légitimement les patients et leurs proches. Et la réponse appelle à la prudence.

L'approbation japonaise repose sur un dispositif réglementaire spécifique à ce pays : le système d'approbation conditionnelle pour les produits de médecine régénérative, conçu pour accélérer l'accès des patients à ces thérapies innovantes. Ce cadre n'existe pas en Europe.

Pour qu'un traitement similaire soit un jour accessible en France, il faudrait qu'il passe par le circuit classique de l'Agence européenne des médicaments (EMA), ce qui suppose des essais cliniques de grande envergure avec des résultats solides.

Deux signaux sont néanmoins encourageants. D'une part, Sumitomo Pharma a indiqué mener un essai clinique aux États-Unis pour Amchepry. D'autre part, la société BlueRock Therapeutics (filiale de Bayer) a lancé en septembre 2025 un essai de phase III — le dernier stade avant une demande d'autorisation — pour son propre traitement cellulaire contre Parkinson, le bemdaneprocel. Cet essai utilise des cellules souches embryonnaires (et non des cellules iPS), mais repose sur le même principe : remplacer les neurones dopaminergiques détruits.

Si ces essais de phase III aboutissent, une demande d'autorisation auprès de la FDA américaine puis de l'EMA européenne pourrait intervenir à l'horizon 2028-2030. Mais il n'existe à ce jour aucun calendrier officiel pour la France.

Même si ce traitement n'arrivera pas demain dans les hôpitaux français, l'approbation japonaise envoie un signal fort à l'ensemble de la communauté scientifique. Elle valide pour la première fois le principe selon lequel des cellules iPS peuvent être utilisées de manière sûre pour tenter de traiter une maladie neurodégénérative chez l'être humain.

Ce signal est susceptible d'accélérer les investissements dans la recherche, de multiplier les essais cliniques dans d'autres pays et d'inciter les autorités de santé européennes à adapter leurs cadres réglementaires.

Pour les 270 000 malades français et leurs proches, il ne s'agit pas d'une promesse immédiate. Mais il s'agit d'un changement de paradigme : la maladie de Parkinson n'est peut-être plus condamnée à être uniquement « gérée ». La perspective de restaurer ce que la maladie détruit, et non plus seulement d'en atténuer les effets, vient de passer du domaine de la théorie à celui de la réalité clinique.

« J'espère que cela apportera un soulagement aux patients, pas seulement au Japon mais dans le monde entier », a déclaré le ministre japonais de la Santé, Kenichiro Ueno, lors de la conférence de presse annonçant l'approbation.