Femme senior avec une plaquette de comprimés anti-cholestérol © SeniorActu.com
35 patients, une dose, 18 mois de recul
En effet, une équipe de chercheurs a injecté un traitement expérimental à 35 patients atteints d'hypercholestérolémie familiale ou de maladie coronarienne précoce, dans le cadre d'un essai clinique mené notamment à l'University College de Londres.
Une seule perfusion intraveineuse, administrée en environ quatre heures. Pas de rappel, pas de deuxième dose.
Les résultats, publiés le 25 mai 2026 dans le New England Journal of Medicine et présentés au congrès de la Société européenne d'athérosclérose, montrent une réponse graduée selon la dose reçue. Chez les patients traités à la dose la plus élevée, le taux de protéine PCSK9 a chuté de 88 % et le LDL-cholestérol de 62 %.
Aux doses intermédiaires, la baisse du LDL oscille entre 33 et 51 % selon les cohortes, une variabilité que les chercheurs attribuent à la taille réduite de chaque groupe. L'effet ne s'est pas dissipé au bout de quelques semaines.
Certains participants sont suivis depuis 18 mois, et la réduction se maintient. Quinze d'entre eux ont dépassé un an de recul, sans qu'aucun effet indésirable grave lié au traitement n'ait été signalé.
Une seule perfusion intraveineuse, administrée en environ quatre heures. Pas de rappel, pas de deuxième dose.
Les résultats, publiés le 25 mai 2026 dans le New England Journal of Medicine et présentés au congrès de la Société européenne d'athérosclérose, montrent une réponse graduée selon la dose reçue. Chez les patients traités à la dose la plus élevée, le taux de protéine PCSK9 a chuté de 88 % et le LDL-cholestérol de 62 %.
Aux doses intermédiaires, la baisse du LDL oscille entre 33 et 51 % selon les cohortes, une variabilité que les chercheurs attribuent à la taille réduite de chaque groupe. L'effet ne s'est pas dissipé au bout de quelques semaines.
Certains participants sont suivis depuis 18 mois, et la réduction se maintient. Quinze d'entre eux ont dépassé un an de recul, sans qu'aucun effet indésirable grave lié au traitement n'ait été signalé.
Le gène que 3 % de la population a déjà éteint
Pour comprendre cette découverte, il faut savoir que votre foie fabrique une protéine appelée PCSK9. Son rôle est de détruire les récepteurs qui captent le cholestérol LDL dans votre sang. Plus votre foie produit de PCSK9, moins il nettoie le cholestérol, et plus votre taux grimpe.
Or il existe des personnes qui n'ont jamais eu besoin de statines. Entre 1 et 3 % de la population mondiale porte naturellement une mutation qui éteint le gène PCSK9. Leur taux de LDL est bas depuis la naissance, et leur risque cardiovasculaire est drastiquement réduit.
Le traitement testé à Londres, baptisé VERVE-102, reproduit artificiellement cette mutation. Il utilise un outil d'édition génomique appelé éditeur de bases, cousin plus précis des ciseaux CRISPR.
Au lieu de couper l'ADN en deux, il modifie une seule lettre du code génétique dans les cellules du foie. Le tout est encapsulé dans des nanoparticules lipidiques injectées par voie intraveineuse.
Les particules ciblent les hépatocytes et modifient le gène PCSK9. Le foie cesse alors de produire la protéine qui empêchait le nettoyage du cholestérol.
Or il existe des personnes qui n'ont jamais eu besoin de statines. Entre 1 et 3 % de la population mondiale porte naturellement une mutation qui éteint le gène PCSK9. Leur taux de LDL est bas depuis la naissance, et leur risque cardiovasculaire est drastiquement réduit.
Le traitement testé à Londres, baptisé VERVE-102, reproduit artificiellement cette mutation. Il utilise un outil d'édition génomique appelé éditeur de bases, cousin plus précis des ciseaux CRISPR.
Au lieu de couper l'ADN en deux, il modifie une seule lettre du code génétique dans les cellules du foie. Le tout est encapsulé dans des nanoparticules lipidiques injectées par voie intraveineuse.
Les particules ciblent les hépatocytes et modifient le gène PCSK9. Le foie cesse alors de produire la protéine qui empêchait le nettoyage du cholestérol.
De la pilule quotidienne à la perfusion unique
Moins 62 % de LDL-cholestérol, c'est comparable à ce que font les meilleurs traitements anti-PCSK9 actuels, l'évolocumab et l'alirocumab. Sauf que ces anticorps monoclonaux exigent une injection toutes les deux semaines ou tous les mois, à vie.
L'inclisiran, approuvé plus récemment, a réduit la contrainte à deux injections par an. C'est déjà un progrès considérable pour les patients polymédiqués qui oublient ou abandonnent leur traitement quotidien.
En France, environ 3 millions de patients prennent des statines. Parmi eux, une proportion significative ne respecte plus la posologie au bout de quelques mois, surtout après 70 ans quand le pilulier déborde déjà.
VERVE-102 propose un saut d'une autre nature : une seule perfusion, et l'effet se maintient au moins 18 mois sans rappel. Le gène est modifié, la cellule ne produit plus la protéine, le mécanisme est structurel et non chimique.
La différence fondamentale avec tous les traitements existants tient en un mot : la durabilité. Les statines bloquent temporairement une enzyme, les anticorps monoclonaux neutralisent temporairement la protéine PCSK9, l'inclisiran réduit temporairement sa production.
VERVE-102 éteint le gène qui la fabrique.
L'inclisiran, approuvé plus récemment, a réduit la contrainte à deux injections par an. C'est déjà un progrès considérable pour les patients polymédiqués qui oublient ou abandonnent leur traitement quotidien.
En France, environ 3 millions de patients prennent des statines. Parmi eux, une proportion significative ne respecte plus la posologie au bout de quelques mois, surtout après 70 ans quand le pilulier déborde déjà.
VERVE-102 propose un saut d'une autre nature : une seule perfusion, et l'effet se maintient au moins 18 mois sans rappel. Le gène est modifié, la cellule ne produit plus la protéine, le mécanisme est structurel et non chimique.
La différence fondamentale avec tous les traitements existants tient en un mot : la durabilité. Les statines bloquent temporairement une enzyme, les anticorps monoclonaux neutralisent temporairement la protéine PCSK9, l'inclisiran réduit temporairement sa production.
VERVE-102 éteint le gène qui la fabrique.
Phase 1 ne veut pas dire phase finale
L'essai Heart-2 est un essai de phase 1b, le premier palier de la recherche clinique chez l'humain. Il a démontré que le mécanisme fonctionne et que le traitement est toléré, pas qu'il guérit.
La version précédente du traitement, VERVE-101, avait été abandonnée après que des patients ont développé des problèmes hépatiques et une chute des plaquettes. La nouvelle formulation utilise une technologie de nanoparticules différente, et aucun effet indésirable grave n'a été observé cette fois.
Eli Lilly, qui a racheté Verve Therapeutics pour un milliard de dollars en 2025, prévoit de lancer un essai de phase 2 d'ici la fin de l'année 2026. La FDA américaine a accordé au traitement une procédure accélérée de développement.
Mais entre une phase 2 et une autorisation de mise sur le marché, il faut compter au minimum cinq à huit ans si tout se passe bien. Et le traitement sera probablement réservé, dans un premier temps, aux patients atteints d'hypercholestérolémie familiale sévère ou de maladie coronarienne précoce, pas à l'ensemble des Français qui prennent des statines.
La version précédente du traitement, VERVE-101, avait été abandonnée après que des patients ont développé des problèmes hépatiques et une chute des plaquettes. La nouvelle formulation utilise une technologie de nanoparticules différente, et aucun effet indésirable grave n'a été observé cette fois.
Eli Lilly, qui a racheté Verve Therapeutics pour un milliard de dollars en 2025, prévoit de lancer un essai de phase 2 d'ici la fin de l'année 2026. La FDA américaine a accordé au traitement une procédure accélérée de développement.
Mais entre une phase 2 et une autorisation de mise sur le marché, il faut compter au minimum cinq à huit ans si tout se passe bien. Et le traitement sera probablement réservé, dans un premier temps, aux patients atteints d'hypercholestérolémie familiale sévère ou de maladie coronarienne précoce, pas à l'ensemble des Français qui prennent des statines.
Votre prochain bilan sanguin ne changera pas
Vos statines ont quarante ans de preuves derrière elles. Des essais sur plus de 100 000 patients, des bénéfices mesurés sur la mortalité cardiovasculaire, des effets secondaires connus et gérés.
Ce socle ne disparaît pas parce qu'un essai de phase 1 livre des résultats encourageants sur 35 personnes.
Reste que la direction est tracée, et qu'elle nous concerne directement. Le jour où une seule perfusion remplacera la boîte de comprimés sur votre table de nuit, la médecine cardiovasculaire aura changé d'ère.
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