Alzheimer : pourquoi cette piste thérapeutique intrigue tant les chercheurs

C'est là qu'intervient le BIIB080, une molécule développée par le laboratoire américain Biogen en partenariat avec Ionis Pharmaceuticals. Son mécanisme est radicalement différent des traitements anti-amyloïdes. Le BIIB080 est ce que les spécialistes appellent un « oligonucléotide antisens » — autrement dit, un traitement génétique capable de bloquer la fabrication de la protéine tau directement dans les cellules du cerveau. Au lieu de nettoyer les dégâts une fois qu'ils sont faits, cette approche vise à couper le problème à la source.

Le 11 février 2026, la revue scientifique de référence Nature Aging a publié les résultats d'analyses exploratoires de l'essai clinique de phase 1b. Cette première étape chez l'humain, menée entre 2017 et 2022 sur 13 sites au Canada et en Europe, a inclus 46 patients âgés de 50 à 74 ans, tous atteints d'une forme légère de la maladie d'Alzheimer. Il ne s'agit pas encore d'un essai à grande échelle visant à prouver l'efficacité du traitement : l'objectif premier était de vérifier que la molécule était sûre et bien tolérée.

Sur ce plan, les résultats sont rassurants. La grande majorité des effets indésirables observés étaient légers (88%) ou modérés (12%). Les plus fréquents : des maux de tête et des douleurs après la ponction lombaire, nécessaire pour administrer le traitement. Point important : contrairement aux médicaments anti-amyloïdes, aucun signal d'œdème ou de micro-saignement cérébral n'a été rapporté.

Mais ce qui intrigue le plus les chercheurs, ce sont les effets observés sur le cerveau et les capacités cognitives. Chez les patients ayant reçu les doses les plus élevées de BIIB080, les niveaux de protéine tau dans le liquide qui entoure le cerveau — le liquide céphalo-rachidien — ont diminué de 50 à 60% par rapport au début de l'essai. C'est la première fois qu'une réduction d'une telle ampleur est observée chez l'humain. Plus significatif encore : les scanners cérébraux montrent une diminution des amas de protéine tau dans toutes les régions du cerveau analysées.

Et les signaux ne s'arrêtent pas aux biomarqueurs. Les analyses exploratoires, portant sur les 16 patients traités à haute dose et suivis pendant 100 semaines, suggèrent des tendances favorables sur plusieurs tests de mémoire et de capacités quotidiennes. Les chercheurs observent un ralentissement du déclin sur des échelles globales mesurant la cognition, l'autonomie et les fonctions du quotidien.

Il faut néanmoins souligner les limites importantes de ces résultats. L'essai ne comptait que 46 participants, un nombre trop faible pour tirer des conclusions définitives. Les analyses cognitives étaient exploratoires — c'est-à-dire qu'elles n'étaient pas le critère principal de l'essai. Et l'absence de groupe placebo dans la phase d'extension rend les comparaisons plus fragiles. Comme le précisent les auteurs de l'étude eux-mêmes, ces résultats montrent une « tendance favorable » mais ne constituent pas une preuve d'efficacité.

C'est pourquoi la suite est cruciale. Biogen mène actuellement un essai de phase 2, baptisé CELIA, beaucoup plus ambitieux : 416 patients atteints d'Alzheimer débutant, suivis dans 54 centres en Amérique du Nord, en Europe, au Japon et en Australie. Cette fois, l'objectif principal est bien de mesurer l'effet du traitement sur le déclin cognitif. Les résultats sont attendus au deuxième ou troisième trimestre 2026.

En avril 2025, la FDA — l'autorité américaine du médicament — a accordé au BIIB080 la désignation « Fast Track », une procédure accélérée réservée aux traitements répondant à un besoin médical urgent. Un signal fort de l'intérêt des autorités sanitaires pour cette approche.

Pour les familles concernées, cette avancée ne signifie pas qu'un traitement est disponible demain. Le BIIB080 reste expérimental. Si les résultats de l'essai CELIA sont positifs, un essai de phase 3 à grande échelle sera encore nécessaire avant toute autorisation de mise sur le marché. Les spécialistes estiment que plusieurs années seront nécessaires avant une éventuelle commercialisation.

Mais la perspective de pouvoir un jour combiner un traitement ciblant l'amyloïde avec un traitement ciblant la protéine tau ouvre une voie que beaucoup de neurologues considèrent comme la plus prometteuse pour ralentir réellement la maladie. Comme l'a résumé le PDG de Biogen, Chris Viehbacher, en février 2026 : la communauté neurologique attend ces données avec une attention particulière, car elles pourraient valider une stratégie thérapeutique entièrement nouvelle.